Los avances más significativos en la terapia génica en diabetes encontramos la inducción en la regulación de factores hormonales como en la leptina que estimula la metabolización de la glucosa en pacientes con insuficiencia de insulina, la regulación génica de la glucosa, la transgénesis de las células-ß autólogas para la producción de insulina de novo, o el tratamiento de problemas autoinmunes asociadas a la enfermedad en especial a la diabetes mellitus tipo 1 cuando se trasplantan células de los islotes pancreáticos.
Los desarrollos más relevantes incluyen la utilización de los vectores virales como el adenovirus y los adeno-asociados, sin embargo pueden presentar reacciones inmunes a causa de los mecanismos de replicación viral. En respuesta a esto se están desarrollando vectores poliméricos los cuales tienen la capacidad de transportar y transducir material génico suficiente para generar en las células diana los efectos deseados para la reparación de cualquier complicación fisiológica.
Los resultados obtenidos experimentalmente en modelos biológicos como en los ratones han sido efectivos, observándose la disminución parcial o total en las patologías producidas por la diabetes, no han sido aplicados en pacientes humanos. En perspectiva con el apoyo de estas investigaciones se podrán desarrollar nuevos estudios para aplicar la terapia génica como tratamiento de la diabetes en pacientes humanos.
